Ekonomi

Sensorion Fransa’da gen terapisi denemesiyle ilerliyor

MONTPELLIER, Fransa – İşitme kaybı tedavilerinde uzmanlaşmış bir biyoteknoloji şirketi olan Sensorion, gen terapisi adayı SENS-501 için Fransa’da Faz 1/2 klinik çalışmasını başlatmak üzere düzenleyici makamlardan onay aldı. Audiogene adı verilen çalışma, OTOF gen mutasyonları nedeniyle ileri ila çok ileri işitme kaybı olan 6 ila 31 aylık çocuklarda SENS-501’in güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlandı.

Onay, kapsamlı klinik öncesi çalışmaların ve gen terapisi ilaç ürününün başarılı üretiminin ardından geldi. Deneme, etkilenen çocukların normal konuşma ve dil becerilerini geliştirmelerine yardımcı olmak için erken çocukluk döneminde optimal işitsel sistem esnekliğinden yararlanmayı amaçlıyor. Doz artırma grubu için birincil son nokta güvenlik iken, doz genişletme grubu için birincil etkinlik son noktası işitsel beyin sapı tepkisiydi.

Sensorion CEO’su Nawal Ouzren, onayın önemli bir kilometre taşını temsil ettiğini ve Sensorion’u işitme kaybı için gen tedavilerinde lider olarak konumlandırdığını belirtti. OTOF gen mutasyonlarının neden olduğu konjenital sağırlık için onaylanmış iyileştirici tedaviler bulunmadığından, bu gelişme karşılanmamış kritik bir tıbbi ihtiyaca yöneliktir.

Araştırmanın Koordinatör Araştırmacısı Profesör Natalie Loundon, SENS-501’in potansiyel etkisinin altını çizerek, tek enjeksiyonlu gen tedavilerinin uygulanması için gelişmiş hastane altyapısına ve yetenekli tıbbi ekiplere ihtiyaç olduğuna dikkat çekti.

SENS-501 daha önce hem FDA hem de EMA tarafından Yetim İlaç Tanımı’na layık görülmüştü ve 2022’nin 4. çeyreğinde FDA’dan Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı almıştı. Gen terapisi, Sensorion’un Pasteur Enstitüsü ile 2019’da başlayan işbirliğinin bir sonucudur. ve Fransız Ulusal Araştırma Ajansı tarafından desteklenen RHU AUDINNOVE projesinin bir modülüdür.

Sensorion, denemeye dahil edilecek ilk hastayı 2024 yılının ikinci yarısında duyurmayı planlıyor. Bu makale, Sensorion tarafından yapılan bir basın açıklamasına dayanmaktadır.

Bu makale yapay zeka yardımıyla oluşturulmuş, bir editör tarafından çevrilmiş ve incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.

Bir yanıt yazın

E-posta adresiniz yayınlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir

Başa dön tuşu
istanbul escort
istanbul escort
istanbul escort
istanbul escort
adalar escort
arnavutköy escort
ataşehir escort
avcılar escort
bağcılar escort
bahçelievler escort
bakırköy escort
başakşehir escort
bayrampaşa escort
beşiktaş escort
beykoz escort
beylikdüzü escort
beyoğlu escort
büyükçekmece escort
çatalca escort
çekmeköy escort
esenler escort
esenyurt escort
eyüp escort
fatih escort
gaziosmanpaşa escort
güngören escort
kadıköy escort
kağıthane escort
kartal escort
küçükçekmece escort
maltepe escort
pendik escort
sancaktepe escort
sarıyer escort
şile escort
silivri escort
şişli escort
sultanbeyli escort
sultangazi escort
tuzla escort
ümraniye escort
üsküdar escort
zeytinburnu escort
istanbul escort
istanbul escort